Слепоту можно будет излечить благодаря генной терапии

Пнд, 04/04/2016 - 16:39

Генетики из Америки заявили об успехе при завершении экспериментов, в течение которых ими были "починены" генные мутации, способные вызывать дегенерацию сетчатки и слепоту. Данное достижение было сделано благодаря использованию перепрограммированных стволовых клеток и геномного редактора CRISPR.

Стивен Цанг (Stephen Tsang) из университета Колумбии в Нью-Йорке (США) рассказал, что цель специалистов состоит в создании методики ведения борьбы с глазными болезнями. Учёные предполагают, что весьма вероятно удачно адаптировать CRISPR для осуществления лечения врожденных болезней глаз. Таким образом, как предполагают специалисты, лечение слепоты можно будет вывести на совершенно другой уровень.

Совместно с коллегами, Стивен Цанг на протяжении нескольких лет разрабатывал методику генной терапии, которая основывается на лечении пигментного ретинита – заболевания, передающегося по наследству и приводящего к деструкции глазной сетчатки, смерти чувствительных к свету клеток и слепоте.

Самой распространённой формой ретинита, которая может поражать до 90% носителей данной болезни, является форма, вызываемая мутацией в гене RGPR. При этом в гене появляется ошибка, распространяющаяся только на один нуклеотид.

Учёные предложили осуществлять борьбу с таким типом ретинита при помощи выращивания стволовых клеток, дальнейшей замены в них ошибочной версии гена RGPR и придания им вида колбочек и палочек глазной сетчатки, которые вводятся внутрь глаза и принимают на себя роль поврежденных светочувствительных клеток.

Специалисты смогли осуществить первую задачу в данной терапии – они успешно произвели замену повреждённого гена RGPR, при этом исключив возможность повреждений в других генах, которые окружают данный фрагмент ДНК, а также вырастив целую культуру таких стволовых клеток. Достичь такого результата оказалось непросто из-за того, что в RGPR содержится большое количество повторяющихся фрагментов, которые есть в других частях генома и на которые может произвести ошибочную реакцию редактор CRISPR.

В настоящее время учёные ещё не предпринимали попыток превратить стволовые клетки в колбочки, палочки и другие клетки сетчатки глаза. Данную задачу осуществить будет достаточно просто благодаря использованию соответствующих гормонов сигнальных молекул. Сделать это планируется в ближайшее время, после чего стволовые клетки будут пересажены в глаза животных, которые страдают данной формой ретинита.

Источник